Аденоасоційований вірус

1: Що таке аденоасоційований вірус?

Аденоасоційований вірус (AAV) — це малий непатогенний вірус, який належить до сімейства парвовірусів. Він інфікує клітини людини та деяких інших приматів, але, як правило, не викликає жодних захворювань або ознак. Вірус має одноланцюгову ДНК і не має зовнішньої оболонки. Він має діаметр близько 20 нанометрів.

2: Структура та геном аденоасоційованого вірусу

Геном AAV складається з одноланцюгової ДНК завдовжки близько 4,7 тисяч пар основ. ДНК оточена капсидом, який складається з 60 білкових субодиниць, організованих у ікосаедричну структуру. Капсид захищає ДНК вірусу від деградації.

3: Життєвий цикл аденоасоційованого вірусу

АAV є залежним від хелперного вірусу, що означає, що йому потрібен інший вірус, такий як аденовірус, для ефективної реплікації. Життєвий цикл AAV можна розділити на наступні етапи:

• Прикріплення та проникнення: AAV прикріплюється до поверхні клітини-господаря за допомогою специфічного рецептора. Потім він проникає в клітину шляхом ендоцитозу.
• Реплікація та інтеграція: У клітині ДНК AAV реплікується і перетворюється на дволанцюгову форму. Частина ДНК AAV може інтегруватися в геном клітини-господаря у випадковій або специфічній для сайту манері.
• Експресія генів: Отримана дволанцюгова ДНК служить матрицею для транскрипції та трансляції вірусних генів.
• Збирання та вивільнення: Капсидні білки синтезуються і збираються навколо вірусної ДНК, утворюючи нові вірусні частинки. Потім ці частинки вивільняються з клітини-господаря без її руйнування.

4: Використання аденоасоційованого вірусу в генній терапії

АAV є привабливим вектором для генної терапії з кількох причин:

• Непатогенний: AAV не викликає захворювань у людини і має слабку імуногенність.
• Можливість інтеграції: AAV може інтегруватися в геном клітини-господаря, що забезпечує тривале вираження генів.
• Широкий діапазон тканин: AAV може інфікувати широкий спектр клітин і тканин, що робить його придатним для лікування різних захворювань.

5: Клінічне застосування аденоасоційованого вірусу

АAV використовується в клінічних випробуваннях і схвалений для лікування кількох захворювань, включаючи:

• Спадкові захворювання: Хвороба Гантінгтона, спінальна м'язова атрофія, амавроз Лебера
• Серцево-судинні захворювання: Серцева недостатність, ішемічна хвороба серця
• Очні захворювання: Пігментний ретиніт, макулярна дегенерація
• Неврологічні захворювання: Хвороба Паркінсона, хвороба Альцгеймера

Аденоасоційований вірус є перспективним вектором для генної терапії завдяки своїм унікальним властивостям, таким як непатогенність, можливість інтеграції та широкий діапазон тканин. Продовжуються клінічні випробування, щоб оцінити ефективність і безпеку AAV у лікуванні різних захворювань.

Поширені запитання

• Що таке аденоасоційований вірус?
  • Аденоасоційований вірус — це малий вірус, що інфікує клітини людини, але не викликає захворювань.
• Чи може аденоасоційований вірус використовуватися для лікування захворювань?
  • Так, аденоасоційований вірус є перспективним вектором для генної терапії різних захворювань.
• Чому аденоасоційований вірус є привабливим вектором для генної терапії?
  • Аденоасоційований вірус непатогенний, може інтегруватися в геном клітини-господаря та має широкий діапазон тканин.
• Які захворювання лікуються за допомогою аденоасоційованого вірусу?
  • Аденоасоційований вірус використовується для лікування різних захворювань, включаючи спадкові захворювання, серцево-судинні захворювання, очні захворювання та неврологічні захворювання.
• Які потенційні ризики використання аденоасоційованого вірусу?
  • До потенційних ризиків використання аденоасоційованого вірусу належать імуногенність, інтеграційні мутації та побічні ефекти, пов'язані з вираженням генів.

Залишити коментар

Опубліковано Максим на 28 04 2024. Поданий під Вікі. Ви можете слідкувати за будь-якими відповідями через RSS 2.0. Ви можете подивитись до кінця і залишити відповідь.