Екулізумаб

Екулізумаб: Гуманізоване моноклональне антитіло

Що таке Екулізумаб?

Екулізумаб – це гуманізоване (від миші) моноклональне антитіло, яке зв'язується з білком C5 системи комплементу. Білок C5 відіграє ключову роль в активації термінального шляху комплементу, який може призводити до ушкодження клітин та тканин.

Механізм дії

Екулізумаб інгібує розщеплення C5 на C5a та C5b, що пригнічує термінальний шлях комплементу. Це запобігає утворенню мембраноатакуючого комплексу (МАК), який може викликати лізис (розпад) клітин.

Застосування

Екулізумаб показаний для лікування наступних захворювань:

• Пароксизмальна нічна гемоглобінурія (ПНГ) – рідкісне захворювання крові, яке характеризується руйнуванням еритроцитів
• Атиповий гемолітико-уремічний синдром (аГУС) – рідкісне генетичне захворювання, яке призводить до утворення тромбів у дрібних кровоносних судинах
• Оптиконейромієліт (ОНМ) – запальне захворювання, яке вражає зорові нерви та спинний мозок

Спосіб застосування

Екулізумаб вводиться внутрішньовенно за схемою, яка визначається індивідуально для кожного пацієнта. Оскільки Екулізумаб інгібує імунну систему, пацієнти повинні піддаватися регулярному моніторингу на предмет розвитку інфекцій.

Історія та розробка

Екулізумаб розроблений компанією Alexion Pharmaceuticals. Компанія отримала ексклюзивний патент на препарат у 2007 році, після чого він був схвалений для клінічного застосування. Екулізумаб колись вважався найдорожчим лікарським препаратом у світі. У 2017 році ексклюзивний патент на Екулізумаб закінчився, що дозволило іншим компаніям виробляти генерики.

Ефективність та безпека

У численних клінічних дослідженнях було продемонстровано ефективність та безпеку Екулізумабу при лікуванні хвороб, пов'язаних з надмірною активацією комплементу. Препарат добре переноситься більшістю пацієнтів, але у деяких випадках можливі побічні ефекти, такі як:

• Інфекції
• Головний біль
• Підвищення тиску
• Тромбоцитопенія (зниження кількості тромбоцитів)

Альтернативні методи лікування

Для пацієнтів, які не можуть приймати Екулізумаб, доступні альтернативні методи лікування, включаючи:

• Переливання еритроцитів та тромбоцитів
• Імуносупресивна терапія
• Спленектомія (видалення селезінки)

Екулізумаб – це ефективне та безпечне гуманізоване моноклональне антитіло, яке використовується для лікування захворювань, пов'язаних з надмірною активацією термінального шляху комплементу. Препарат інгібує розщеплення білка C5, запобігаючи утворенню МАК та ушкодженню клітин.

Поширені запитання

1. Які переваги використання Екулізумабу?
Екулізумаб може значно покращити симптоми та зменшити ускладнення при захворюваннях, пов'язаних з надмірною активацією комплементу.

2. Чи можна поєднувати Екулізумаб з іншими ліками?
Так, Екулізумаб можна поєднувати з іншими ліками, такими як імуносупресивні препарати, при необхідності.

3. Чи є якісь побічні ефекти від прийому Екулізумабу?
Так, Екулізумаб може спричиняти побічні ефекти, такі як інфекції, головні болі та тромбоцитопенія.

4. Скільки часу потрібно приймати Екулізумаб?
Тривалість прийому Екулізумабу визначається індивідуально для кожного пацієнта і може варіюватися від кількох місяців до постійної терапії.

5. Яка вартість лікування Екулізумабом?
Вартість лікування Екулізумабом висока, але може варіюватися залежно від країни та страхового покриття.

Залишити коментар

Опубліковано Максим на 01 05 2024. Поданий під Вікі. Ви можете слідкувати за будь-якими відповідями через RSS 2.0. Ви можете подивитись до кінця і залишити відповідь.